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过去三十年，基因治疗始终被"快递车太小"的魔咒困扰。即便最先进的工程化AAV，也只能运送相当于一本薄册子的基因片段，而治疗遗传性失明、渐冻症等疾病所需的"工具书"常常超重。研究人员尝试过各种"扩容方案"，从压缩基因序列到拆分工具组件，但就像给火箭装自 ...

这种直径仅20纳米的病毒载体（Viral vector）既能穿越血脑屏障（Blood-brain barrier, BBB），又能长期稳定表达外源基因，目前已有多个AAV基因疗法获得FDA ...